Investigadores pertenecientes al
Mount Sinai School of Medicine de
New York han realizado un ensayo en fase
II que una terapia
genica estabiliza o mejora la función cardíaca en personas con insuficiencia cardíaca grave. Los pacientes que recibieron una alta dosis de la
molécula denominada
SERCA2a, experimentó un beneficio clínico sustancial y una
significativa reducción de
hospitalizaciones por causa
cardiovascular, el estudio se ha publicado en la
edición digital de
American Heart Association Journal.
SERCA2a se administra mediante un vector de virus
adeno-asociados - un virus inactivo que actúa como un transportador de
medicamentos - en células cardiacas. La terapia estimula la producción de una enzima en las células que permite que el corazón bombee con más eficacia en personas con insuficiencia cardíaca avanzada. Después de un año de tratamiento, los pacientes que se les administró una elevada dosis de
SERCA2a demostraron una mejoría o estabilización de sus
síntoma. La terapia
génica con
SERCA2a en pacientes, independientemente de la dosis aplicada no se observaron aumento de los episodios adversos, los eventos relacionados con la enfermedad, las anormalidades de laboratorio, o arritmias en comparación con
placebo.
Los
adenovirus asociados han resultado ser muy novedosos en el campo de la terapia
génica. Especialmente porque se integran en el
genoma y puede entrar en células en división (a diferencia de los
adenovirus). Además, presenta otras ventajas que le hacen un buen candidato como vector en terapia
génica: no causa enfermedades en humanos y no es
inmunogénico. Su principal limitación en el presente es que los vectores son difíciles de desarrollar en grandes cantidades, son difíciles de manipular y además, necesitan otros virus durante la
coinfección.
"Este estudio establece un nuevo paradigma para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca clínicamente tras validar la eficacia de
SERCA2a como un nuevo
vía terapéutica. Además, al mostrar que los
adeno-asociado son vectores seguros para usar en pacientes con insuficiencia cardiaca avanzada, el estudio anuncia una nueva era para terapia
génica para el tratamiento de otras enfermedades donde su
participacion podría ser viable. "
El gen
SERCA2a fue creado por un equipo dirigido por
Roger J. Hajjar, MD, Director de Investigación del
Mount Sinai y
Arthur y Janet Ross Profesor de Cardiología, Medicina, y
Genetica y Medicina Celular en el Monte
Sinai School of Medicine . El equipo hizo a principios de 1999 a identificar los beneficios de la
SERCA2a como un tratamiento de terapia
génica.
Los Centros de
EE.
UU. para el Control y Prevención de Enfermedades estima que hay alrededor de
5,8 millones de estadounidenses que tienen insuficiencia cardíaca. También hay
670.000 nuevos casos diagnosticados al año. Los estudios también han demostrado que de cada 5 personas con diagnóstico de insuficiencia cardiaca, uno de ellos muere dentro del primer año después del diagnóstico. El costo en Estados Unidos relacionados con la insuficiencia cardíaca se representan
$ 39,2 mil millones en 2010. Esto incluye el costo del cuidado de la salud los
medicamentos y la pérdida de la productividad.
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